Pesquisadores do Reino Unido conseguiram salvar a vida de Layla, uma garotinha com leucemia, usando uma terapia genética que antes só tinha sido testada em ratos.
Embora seja cedo para declarar sua cura, Layla vive agora saudável e livre de câncer.
Um milagre
A terapia envolveu o uso de células com genes editados para atacar a leucemia em seu corpo. Isso foi inédito em seres humanos.
O caso de Layla tinha sido declarado incurável e os médicos tinham esgotado todas as opções disponíveis. Seus pais receberam permissão para usar o tratamento experimental por razões humanitárias.
Os resultados da terapia serão apresentados na Sociedade Americana de Hematologia em dezembro, como a primeira vez que uma vida humana foi salva por edição de genes. Antes de comemorarmos, no entanto, precisamos de mais dados para estabelecer se essa é mesmo uma cura que vai funcionar em outras pessoas.
“Como esta foi a primeira vez que o tratamento foi usado, não sabíamos se ou quando iria funcionar e por isso ficamos muito animados quando deu certo”, disse Paul Veys, médico de Layla no Great Ormond Street Hospital de Londres, na Inglaterra. “Sua leucemia era tão agressiva que essa resposta foi quase um milagre".
A nova abordagem
Layla foi diagnosticada com leucemia linfoblástica aguda – um tipo agressivo de câncer da medula óssea – com apenas três meses de idade. Ela passou por vários ciclos de quimioterapia intensa, um transplante de medula óssea e um ensaio experimental, tudo antes de completar um ano, mas nada adiantou.
Foi quando seus médicos ouviram falar sobre um novo tipo de edição de gene sendo testado na Universidade College London. Edição de gene normalmente trabalha usando as células-T do sistema imunológico do próprio paciente, que são manipuladas geneticamente para atacar as células cancerosas.
Isso já foi testado em humanos, e os resultados até à data sugerem que pode ser eficaz. No entanto, é uma terapia incrivelmente cara e demorada, que não funciona em pacientes como Layla, que já foram submetidos a tratamento extensivo para a leucemia, uma vez que eles não têm células-T saudáveis o suficiente.
Felizmente, os pesquisadores da Universidade College London, liderados por Waseem Qasim, têm trabalhado em uma terapia semelhante que pode ser mais rápida e barata. Nesta abordagem, uma pessoa saudável doa células-T, que são então modificadas para se certificar de que sejam seguras, e depois implantadas no paciente em necessidade.
O tratamento
As células resultantes são chamadas de UCART19. Para criar essas células, Qasim e sua equipe usaram um par de "tesouras moleculares", conhecidas como proteínas TALEN, para desligar determinados receptores, garantindo que as UCART19 só ataquem as células da leucemia, e não as células saudáveis do paciente.
Os cientistas também removeram genes para tornar as células invisíveis, de modo que não fossem destruídas por outras drogas contra a leucemia.
Layla recebeu um mililitro de UCART19 e passou as próximas semanas em isolamento, enquanto as células-T atacavam suas células cancerosas. Dois meses mais tarde, uma vez que os médicos confirmaram que a leucemia tinha sido removida, a garotinha recebeu outro transplante de medula óssea.
Ela está em casa e se recuperando bem. A melhor parte é que, uma vez que o último transplante de medula óssea foi feito, o próprio sistema imunológico de Layla voltou à ativa e destruiu as células UCART19, de forma que não há vestígio da edição de gene em seu sistema.
O próximo passo
Esse caso bem-sucedido é uma ótima notícia, mas os pesquisadores precisam confirmar se a terapia será efetiva em outras crianças. Por isso, já agendaram um ensaio clínico adequado para analisar o desempenho das células UCART19, financiado pela empresa de biotecnologia Cellectis, que deve começar no início de 2016.
Além de ter certeza que o tratamento funciona, o estudo irá garantir que as alterações feitas nas células-T não sejam transmitidas ou tóxicas para um grupo maior de pacientes.
“Temos que ser cautelosos sobre a reivindicação de que esta será uma opção de tratamento adequada para todas as crianças”, disse Qasim. “Mas este é um marco na utilização de novas tecnologias de engenharia genética e os efeitos têm sido impressionantes. Se replicados, poderiam representar um enorme passo em frente no tratamento da leucemia e outros tipos de câncer". [ScienceAlert]
fonte:http://hypescience.com/edicao-de-gene-salvou-a-vida-de-uma-menina-com-uma-leucemia-incuravel/
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