Técnica de edição genética reverte doença rara em camundongos

Cientistas da Universidade da Califórnia, em Berkeley, conseguiram reverter uma doença genética rara em camundongos utilizando a técnica de edição de genes CRISPR-Cas9. A descoberta, publicada na revista Science, abre caminho para o desenvolvimento de novas terapias para doenças genéticas em humanos. A doença em questão, a amiloidose hereditária, é causada por uma mutação em um gene que leva à produção de uma proteína defeituosa que se acumula em diversos órgãos, causando danos e podendo levar à morte. Os pesquisadores utilizaram a técnica CRISPR-Cas9 para corrigir a mutação no gene defeituoso em camundongos com a doença. A técnica consiste em utilizar uma enzima, a Cas9, para cortar o DNA em um local específico, e um guia de RNA para direcionar a enzima para o gene alvo. Após o corte, o próprio mecanismo de reparo da célula corrige a mutação. Os resultados do estudo foram animadores. Os camundongos tratados com a terapia genética apresentaram uma redução significativa no acúmulo da proteína defeituosa nos órgãos e uma melhora nos sintomas da doença. Os pesquisadores também não observaram efeitos colaterais indesejados da terapia. A edição de genes com a técnica CRISPR-Cas9 é uma das áreas mais promissoras da medicina moderna. A técnica tem o potencial de curar uma vasta gama de doenças genéticas, como a fibrose cística, a anemia falciforme e a distrofia muscular de Duchenne. No entanto, a técnica ainda está em fase experimental e levanta questões éticas e de segurança que precisam ser debatidas pela sociedade. O sucesso da terapia em camundongos com amiloidose hereditária é um passo importante para a aplicação da técnica em humanos. Os pesquisadores da Universidade da Califórnia planejam iniciar os testes clínicos em humanos nos próximos anos. A edição de genes representa uma nova esperança para milhões de pessoas que sofrem de doenças genéticas incuráveis.

Fonte original: https://www.inovacaotecnologica.com.br/noticias/noticia.php?artigo=edicao-genetica-crispr-reverte-doenca-degenerativa-rara