Uma equipe de cientistas do Instituto de Pesquisa Oftalmológica da Universidade de Harvard anunciou um avanço significativo no tratamento da amaurose congênita de Leber (ACL), uma doença genética rara que causa perda severa da visão desde o nascimento. A nova terapia genética, baseada na tecnologia CRISPR-Cas9, conseguiu restaurar parcialmente a visão em um grupo de 15 pacientes que participaram de um ensaio clínico de fase 2. O estudo, publicado na revista científica Nature Medicine, detalha como a técnica foi utilizada para corrigir a mutação no gene CEP290, responsável por uma das formas mais comuns e severas da ACL. A terapia, administrada através de uma única injeção sub-retiniana, demonstrou ser segura e eficaz, com pacientes relatando melhorias na acuidade visual, campo de visão e sensibilidade à luz. Os pesquisadores observaram que, embora a terapia não tenha restaurado a visão completamente, os ganhos foram suficientes para melhorar significativamente a qualidade de vida dos participantes, permitindo que alguns deles conseguissem ler letras grandes e navegar em ambientes com pouca luz de forma independente. O Dr. Eric Pierce, líder do estudo, afirmou que este é um marco importante para a medicina de precisão e abre portas para o desenvolvimento de tratamentos semelhantes para outras doenças genéticas da retina. A equipe agora planeja um ensaio clínico de fase 3, com um número maior de participantes, para confirmar os resultados e avançar em direção à aprovação regulatória. O sucesso desta pesquisa reforça o potencial da edição de genes como uma ferramenta poderosa para combater doenças até então incuráveis, trazendo esperança para milhões de pessoas em todo o mundo.
Fonte original: https://www.inovacaotecnologica.com.br/noticias/noticia.php?artigo=terapia-genica-restaura-visao-doenca-ocular-rara
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