A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta semana um novo medicamento para o tratamento da fibrose cística, uma doença genética rara e grave que afeta os sistemas respiratório e digestivo. O novo tratamento, uma combinação de três fármacos (Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor), é considerado revolucionário por atuar diretamente na causa subjacente da doença na maioria dos pacientes, e não apenas nos sintomas. A fibrose cística é causada por mutações no gene CFTR, que levam à produção de uma proteína defeituosa. Isso resulta em um muco espesso e pegajoso que se acumula em vários órgãos, principalmente nos pulmões e no pâncreas, causando infecções respiratórias crônicas, dificuldades de digestão e outros problemas graves de saúde. O novo tratamento, conhecido como \"terapia tripla\", é capaz de corrigir o defeito na proteína CFTR em pacientes com a mutação mais comum, a F508del, presente em cerca de 90% dos casos. Estudos clínicos internacionais, dos quais o Brasil participou, demonstraram que a terapia tripla leva a uma melhora rápida e sustentada da função pulmonar, com um aumento médio de 14%. Além disso, os pacientes apresentaram uma redução drástica no número de exacerbações pulmonares (crises de infecção), melhora no estado nutricional e um ganho significativo na qualidade de vida. Associações de pacientes e médicos pneumologistas comemoraram a aprovação. \"É o avanço mais importante no tratamento da fibrose cística em décadas. Para muitos pacientes, isso significa uma mudança radical na perspectiva de vida, com mais saúde, mais capacidade de realizar atividades diárias e uma maior expectativa de vida\", afirmou o presidente da Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose. O desafio agora é garantir o acesso. O tratamento tem um custo elevado, e a próxima etapa é a negociação de seu preço e incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde já sinalizou que tratará o tema com prioridade, dada a gravidade da doença e a eficácia do novo medicamento.
Fonte original: https://agenciabrasil.ebc.com.br/saude/noticia/2025/07/10/anvisa-aprova-novo-medicamento-revolucionario-para-fibrose-cistica
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